NICE je prvič priporočil inovativno zdravljenje, ki bi lahko pomagalo dojenčkom, otrokom in mladim, ki se zdravijo zaradi raka, preprečiti izgubo sluha.
Cisplatin je močno kemoterapevtsko zdravilo, ki se pogosto uporablja za zdravljenje številnih vrst raka pri otrocih. Sčasoma se cisplatin lahko kopiči v notranjem ušesu in povzroči vnetje ter poškodbe, znane kot ototoksičnost, ki je eden od vzrokov za izgubo sluha.
Končni osnutek priporočil priporoča uporabo brezvodnega natrijevega tiosulfata, znanega tudi kot Pedmarqsi in ga proizvaja Norgine, za preprečevanje izgube sluha, ki jo povzroča kemoterapija s cisplatinom, pri otrocih, starih od 1 meseca do 17 let, s solidnimi tumorji, ki se niso razširili na druge dele telesa.
Približno 60 % otrok, zdravljenih s cisplatinom, bo razvilo trajno izgubo sluha, pri čemer je bilo med letoma 2022 in 2023 v Angliji pri otrocih, mlajših od 18 let, diagnosticiranih 283 novih primerov ototoksične izgube sluha.
Zdravilo, ki ga medicinska sestra ali zdravnik daje v obliki infuzije, deluje tako, da se veže na cisplatin, ki ga celice niso prevzele, in blokira njegovo delovanje, s čimer prepreči poškodbe ušesnih celic. Uporaba brezvodnega natrijevega tiosulfata ne vpliva na učinkovitost kemoterapije s cisplatinom.
Ocenjuje se, da bo v prvem letu priporočila za uporabo brezvodnega natrijevega tiosulfata do prejemanja zdravila upravičenih približno 60 milijonov otrok in mladostnikov v Angliji.
Izguba sluha zaradi zdravljenja raka ima lahko uničujoče posledice za otroke in njihove družine, zato smo veseli, da lahko priporočimo to inovativno možnost zdravljenja.
To je prvo zdravilo, za katerega je dokazano, da preprečuje in zmanjšuje učinke izgube sluha, in bo imelo dramatičen vpliv na življenja otrok in mladih.
Helen je nadaljevala: »Naše priporočilo tega inovativnega zdravljenja dokazuje zavezanost NICE, da se osredotoča na tisto, kar je najpomembnejše: hitro zagotavljanje najboljše oskrbe pacientom in zagotavljanje dobrega razmerja med ceno in kakovostjo za davkoplačevalce.«
Podatki iz dveh kliničnih preskušanj so pokazali, da je zdravljenje skoraj prepolovilo stopnjo izgube sluha pri otrocih, ki so prejemali kemoterapijo s cisplatinom. Ena klinična študija je pokazala, da so imeli otroci, ki so prejemali kemoterapijo s cisplatinom, ki ji je sledil brezvodni natrijev tiosulfat, 32,7-odstotno stopnjo izgube sluha v primerjavi s 63-odstotno stopnjo izgube sluha pri otrocih, ki so prejemali samo kemoterapijo s cisplatinom.
V drugi študiji je 56,4 % otrok, ki so prejemali samo cisplatin, doživelo izgubo sluha v primerjavi z 28,6 % otrok, ki so prejemali cisplatin, ki mu je sledil brezvodni natrijev tiosulfat.
Poskusi so tudi pokazali, da če so otroci razvili izgubo sluha, je bila ta pri tistih, ki so uporabljali brezvodni natrijev tiosulfat, na splošno manj huda.
Starši so neodvisnemu odboru NICE povedali, da bi lahko izguba sluha zaradi kemoterapije s cisplatinom vplivala na razvoj govora in jezika ter na delovanje v šoli in doma.
Z veseljem sporočamo, da se bo to prelomno zdravilo uporabljalo pri mladih bolnikih, ki se zdravijo z rakom, za preprečevanje izgube sluha kot stranskega učinka kemoterapije s cisplatinom.
Ralph je nadaljeval: »Veselimo se, da bomo to zdravilo videli v bolnišnicah po vsej državi in ​​upamo, da bodo vsi otroci, ki bi lahko imeli od njega korist, kmalu imeli dostop do tega reševalnega zdravljenja. Hvaležni smo našim podpornikom za njihov prispevek, ki je RNID omogočil, da je NICE posredoval pomembne ideje in dokaze, ki bodo pomagali, da bo to zdravilo široko dostopno po vsej Veliki Britaniji. To je prvič, da je bilo zdravilo razvito posebej za preprečevanje izgube sluha in je priporočeno za uporabo v NHS. To je pomemben mejnik, ki bo tistim, ki vlagajo v zdravljenje izgube sluha in ga razvijajo, dal zaupanje, da lahko zdravilo uspešno dajo na trg.«
Zdravljenje bo na voljo v okviru NHS v Angliji v treh mesecih po objavi končnih smernic NICE.
Podjetje je sklenilo zaupni komercialni sporazum za dobavo brezvodnega natrijevega tiosulfata Nacionalni zdravstveni službi po znižani ceni.